겨울철 대표 질환 중 하나가 뇌졸중이다. 뇌졸중은 뇌에 혈액을 공급하는 혈관이 막히거나(뇌경색) 터지면서(뇌출혈) 뇌가 손상되고 그에 따른 신체장애가 나타나는 질환이다. 건강보험심사평가원에 따르면 뇌혈관 질환은 2020년 우리나라 사망원인 4위로 사망률과 장애 발생률이 높은 질환이다. 매년 환자 수도 증가하고 있다.

하지만 혈전용해제나 혈관개통술 치료 후에는 현재 인증된 치료제가 없다보니 팔다리 마비나 언어장애 등의 후유증을 겪기 십상이다. 2019년 삼성서울병원에서 스핀오프(Spin-off, 분사)한 에스엔이바이오(S&E bio)는 이같은 문제를 해결하기 위해 혁신신약 개발에 나선 바이오벤처다.

방오영 에스엔이바이오 대표(삼성서울병원 신경과 교수)는 최근 머니투데이 스타트업 미디어 플랫폼 유니콘팩토리와 인터뷰에서 "줄기세포에서 유래하는 세포외소포(엑소좀)를 이용해서 마이크로RNA라는 유전자를 공급해 손상된 뇌기능을 회복시켜주는 치료제를 개발하고 있다"고 밝혔다.
20년간 급성 뇌경색 치료제 개발…개발기간 단축 위해 창업2005년 세계 최초로 뇌경색 환자에 성체줄기세포 치료제 임상시험을 진행한 방 대표는 20년간 신경과 교수이자 뇌경색 및 줄기세포 연구자로 임상과 전임상을 반복하며 치료제를 개발해왔다. 그러다 정부지원 연구과제 진행만으로는 개발 속도가 더디다고 판단해 창업을 결심했다.

방 대표는 "국내에선 20분마다 뇌졸중 환자가 발생한다. 하지만 현재 환자들이 복용하고 있는 약은 예방약"이라면서 "안전하고 효과가 뛰어난 엑소좀 치료제를 빠르게 개발하기 위해 창업을 했다"고 밝혔다. 이어 "혼자 연구개발을 할 때와 투자를 받고 마일스톤 방식으로 사업을 추진하는 것은 마음가짐부터 다르다"면서 "수많은 투자자, 조력자들과 2인3각으로 타이트하게 진행하기 때문에 빠른 속도로 치료제를 개발하고 있다"고 덧붙였다.

에스엔이바이오는 KB인베스트먼트, 컴퍼니K파트너스, 한국투자파트너스, LSK인베스트먼트, JW중외제약, 인포뱅크, 삼성재단 등으로부터 총 125억원의 투자를 받았다. 특히 JW중외제약 (23,900원 ▲250 +1.06%)은 전략적 투자자(SI)로 임상시험 결과에 따라 지속적인 투자와 함께 국내 급성 뇌경색 치료제 독점사용 및 기술이전을 협의하기로 했다. 정부의 'BIG3 혁신분야 창업패키지' 기업으로도 선정돼 액셀러레이터 와이앤아처로부터 기술·경영진단, 컨설팅, 투자유치 등의 지원도 받고 있다.

줄기세포 유래 엑소좀, 줄기세포 치료제 대체 기대에스엔이바이오는 살아있는 줄기세포에서 분비되는 엑소좀을 분리·정제해 만든 '무세포 줄기세포 치료제'를 개발한다. 이 치료제는 줄기세포의 치료기능을 가지면서도 부작용은 덜해 줄기세포 치료제의 대체제로 부상하고 있다. 특히 뇌·혈관 장벽 통과가 용이해 뇌경색과 같은 뇌질환 치료에 유리한데다 보관, 농축 및 공정화에 대한 제한성이 적은 것도 장점이다.

방 대표는 "뇌질환 극복에 필요한 '마이크로RNA'를 다량 함유하고 있는 엑소좀은 재생 유전물질들을 뇌손상 부위까지 안전하게 전달하는 탄도미사일 역할을 한다"고 말했다. 전달된 유전자는 뇌경색 회복에 필요한 신경을 보호할 뿐 아니라 신경 및 혈관을 새로 생성하고 염증을 억제하는 등 다양한 기전을 동시에 보이면서 손상 부위를 치료한다고 설명했다.

에스엔이바이오의 경쟁력은 우선 균일한 효과를 기대할 수 있는 우수한 엑소좀 생산기술이다. 방 대표는 "우수한 제대 줄기세포를 선택해서 3만명 정도 치료할 수 있는 세포은행을 구축하면 효능이 일정한 엑소좀을 만들 수 있다"며 "에스엔이바이오는 삼성서울병원에 세포은행을 구축하고 GMP(의약품의 제조 및 품질관리) 인증 시설에서 위탁생산이 가능해 동일한 치료효과를 기대할 수 있는 엑소좀을 대량생산 할 수 있다"고 말했다.

삼성서울병원 등 3개 병원서 임상 추진…적응증 확대해 나갈 계획에스엔이바이오가 개발중인 치료제는 최근 원숭이 대상 예비실험을 한 결과 우수한 효과를 보였다. 에스엔이바이오는 내년 식품의약품안전처 승인을 받아 안전성과 유효성을 검증하는 임상시험에 들어갈 예정이다. 방 대표는 "급성 뇌경색 환자 60명을 대상으로 3개 병원에서 20명씩 임상을 진행할 예정"이라며 "치료제 주사후 3~6개월간 추적 관찰을 할 예정"이라고 밝혔다.

그는 급성 환자를 대상으로 임상을 진행하는 이유에 대해 "가장 치료효과가 뛰어난 시기가 바로 급성기"라며 "빠른 시간 내에 치료할수록 신경 재생과 보호 기능이 함께 일어나 치료 효과가 가장 뛰어났다"고 답했다. 에스엔이바이오는 급성 뇌경색 치료제를 시작으로 알츠하이머, 파킨슨병 등 다양한 난치성 신경계 질환으로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.



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